Nova medicinska terapija za retku naslednu bolest našla se u središtu pažnje nakon što je zabrinjavajući broj pacijenata oboleo od tumora.
Nakon primene genetske terapije lekom Zolgensma, kod devetoro dece širom sveta razvili su se tumori. U dva slučaja stručnici ne isključuju mogućnost da je sama terapija imala uticaja na ovaj ishodični razvoj, a švajcarska farmaceutska kompanija Novartis o svemu je obavestila nadležne zdravstvene vlasti.
Medicinska pozadina i detalji istrage
Zolgensma se koristi za lečenje spinalne mišićne atrofije, teške i po život opasne nasledne bolesti usled koje obolela deca gube mišićnu snagu. Preparat, čija cena doseže oko dva miliona dolara, primenjuje se jednokratno kako bi delovao direktno na uzrok bolesti.
Od odobrenja leka 2019. godine, zabeleženo je devet slučajeva malignih oboljenja kod pacijenata. Detaljnije analize su kod dvoje dece otkrile tragove genetskog transportnog materijala koji se koristi u terapiji unutar same DNK. Ipak, ostaje otvoreno pitanje da li je sama intervencija direktno prouzrokovala nastanak tumora. Mogući rizik od pojave maligniteta već je bio naveden u zvaničnim informacijama o leku. Sva obolela deca nalaze se pod stalnim lekarskim nadzorom i u specijalizovanoj su medicinskoj nezi.
Inovativna medicina donosi spas, ali nijedan napredak ne sme proći bez stroge i neprekidne kontrole.
Izvor „heute.at“